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来源：彩神平台2023-08-01 17:48

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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者王卡拉

东西问·读懂中国式现代化丨尹俊：中国式现代化为何是一种“创新论”？******

　　中新社北京12月8日电题：中国式现代化为何是一种“创新论”？

　　——专访北京大学习近平新时代中国特色社会主义思想研究院院长助理尹俊

　　中新社记者李双南

　　编者按：

　　现代化，一场跨越数百年、关涉五大洲的全球社会大转型，贯穿经济、科技、政治、文化等各个领域，给世界带来巨变。中国，无疑也是这历史进程中的一部分。经过百年奋斗，中国的现代化蔚然成潮。中共二十大报告正式提出“中国式现代化”，为何是现代化模式的创新？其本质要求究竟为何？为何能打破“历史终结论”？“东西问”特稿专栏藉此推出“读懂中国式现代化”专题策划(二)，将围绕“中国式现代化的世界意义”进行解读。

　　中共二十大报告正式提出“中国式现代化”。何为中国式现代化的根本特征？中国与西方的现代化理论有何差异？中国式现代化有哪些理论创新的可能性？中新社“东西问”近日就此专访了北京大学习近平新时代中国特色社会主义思想研究院院长助理尹俊。

　　现将访谈实录摘要如下：

　　中新社记者：诺贝尔经济学奖获得者弗里德曼曾感叹：谁能解释中国经济，谁就可以获得诺贝尔经济学奖。从您的研究而言，中国经济的复杂性何在？

　　尹俊：新中国成立70多年来，创造了“当惊世界殊”的经济奇迹，如何解释中国经济发展的“斯芬克斯之谜”是经济学界最热门的话题之一。中国经济之所以具有复杂性，既因为中国人口众多、各地区差异较大等特殊国情，也因为新中国70多年的经济发展历程，不能简单用传统发展经济学理论的“发展转型”来概括，突出表现为两类转型的叠加。

　　一是中国经历了两次经济体制转型。第一次是在新民主主义社会的基础上，通过社会主义改造转为计划经济体制；第二次是改革开放后完成了向市场经济体制的转型。二是中国经历了两次经济发展转型，即从“重工业优先发展”，到“经济高速增长”，再到“经济高质量发展”的转型。这使得中国的经济发展道路是“发展转型”和“体制转型”叠加的双重转型道路，也可概括为“转轨发展”，即“在转轨中发展，在发展中转轨”，这就带来了中国经济的巨大复杂性。

2022年中国国际服务贸易交易会在北京举行。图为首钢园展区。牛云岗摄

　　中新社记者：如何理解中国式现代化的根本特征？

　　尹俊：中国式现代化的根本特征在于中国共产党的领导，这也是中国式现代化的最大优势。1840年鸦片战争以后，由于西方列强入侵，中国被迫打开国门，国家蒙辱、人民蒙难、文明蒙尘，一些先驱者就已开始探索或推动中国的现代化。直到有了中国共产党的领导，才彻底结束了半殖民地半封建社会的历史，为中国式现代化创造了根本社会条件。在中国式现代化的过程中，中国共产党始终把现代化的主导权牢牢掌握在中国人民自己手中，按照中国人民的意志去实现现代化。

　　中国式现代化，短短六个字，内涵非常丰富，既意味着现代化的目标是中国式的，也意味着现代化的手段是中国式的。因此，中国式现代化是手段与目标的双重结合。

　　什么是中国式的现代化目标呢？除了世界上绝大多数国家都在追求的“民富”“国强”的一般性目标之外，由于中国共产党的性质和初心使命要求，中国式现代化更强调人的自由全面发展，把人的物质和精神协调发展、人的幸福生活、人民的福祉作为现代化的中心目标来追求。中国式现代化的目标不是“单向度”的，而是多维度的。

　　什么是中国式的现代化手段呢？与时俱进地擘画现代化的宏伟蓝图，确定不同阶段的中心任务和战略目标，并为之接续奋斗，是中国共产党建设现代化国家的科学方式，也是马克思主义政党长期执政的鲜明特征和独特优势。打个比方，西方国家政党推动现代化的手段类似“擂台赛”，常常是“你方唱罢我登场”，而中国式的现代化手段是一种整体意义上的“接力赛”，因而能够做到“积跬步而至千里”。

市民在苏州金鸡湖畔跑步健身。王建中摄

　　中新社记者：纵观世界各国的现代化探索，有哪些值得中国借鉴之处？

　　尹俊：现代化起源于西欧的资本主义文明和工业文明，几百年来，简而言之，世界各国现代化成与失的规律可以概括为一句话：现代化的失败可能在于迷信“放诸四海而皆准”的模式或标准，现代化的成功必然取决于“一般性”规律与“特殊性”国情相结合下的理论与实践创新。

　　因此，世界上既不存在定于一尊的现代化模式，也不存在放之四海而皆准的现代化标准。其他国家在现代化“一般性”方面的探索是值得中国借鉴的，但是现代化“特殊性”方面的探索是无法直接借鉴的。

　　何谓“一般性”规律？比如各国现代化都必须一以贯之地解放和发展生产力，以工业化、城镇化为动力，以人的福利为目标。这方面的“一般性”体现在各国之间可以相互比较。比如衡量生产力发展水平，无非是通过总产值、国民收入(或人均总产值、人均国民收入)、工农业产值的比例、城乡人口比例、某些工业品的绝对产量(或人均产量)等经济指标来区分是否实现了经济现代化。

　　但现代化也有“特殊性”。比如各国要因时因地制宜，建立适应本国生产力发展的生产关系和符合本国国情特点的上层建筑。与经济现代化不同，各个国家的制度差异很大，并且难以像基数或者序数一样比较。换言之，没有一个制度现代化的标准。遗憾的是，历史上人们往往想当然地，把已经实现经济现代化国家的制度作为制度现代化的标准。这一观点或者偏见，主要受发展主义思潮影响。为了便于抽象研究，发展主义的主流思潮试图把现代化的一切问题都归于纯物质利益的分配，比如把政治、经济和自然环境的问题，转化为物质利益在政府、市场、社会等主体中的分配问题。对于现代化带来的问题，比如贫富不均、失业、环境破坏、种族冲突、军备竞赛、战乱等，则认为可以被物质发展的成就所掩盖；或者说，只要物质经济发展了，这些问题都可以解决。而漫长的世界现代化历史一次又一次地证明，生搬硬套其他国家现代化路径的国家，注定无法成功。

航拍雄安新区郊野公园秋景。韩冰摄

　　中新社记者：关于中国式现代化本质特征的理论研究主要有三种观点：“补课论”、“趋同论”和“创新论”。为何您的著作赞同“创新论”？

　　尹俊：改革开放以后，曾经有一种错误观点认为，中国是在落后生产力的基础上建设社会主义的，不得不回转头来“补资本主义的课”，通过资本主义的“卡夫丁峡谷”。这种“补课论”的错误在于，1840年以来的中国现代化实践已经证明，中国走资本主义道路是走不通的。社会主义初级阶段灵活创新体制机制，是为了促进生产力的发展，奠定向高级阶段迈进的物质基础。

　　另一种错误的观点认为，社会主义同资本主义的区别以后会越来越不明显。这种“趋同论”的错误在于，社会主义国家坚持以公有制为主体和实行按劳分配原则，这是资本主义制度下不可能实行的，是同资产阶级所有制和资本主义分配原则根本对立的。即使社会主义国家与资本主义国家都以提高生产力为目标，甚至都采用了市场经济体制，社会主义与资本主义的本质特征仍不同，比如资本主义难以摆脱贫富悬殊、两极分化等问题，而社会主义有制度优越性。

尹俊今年出版的新书《经济学理论与中国式现代化：重读厉以宁》。受访者供图

　　中国式现代化是一种“创新论”，是社会主义制度下的发展中国家走向现代化的长期过程，是一个伟大的文明古国走向现代化的长期过程，是一个人口规模巨大的国家走向现代化的长期过程。这一过程既包括生产力的不断发展，也包括制度的不断完善，是一种前无古人的伟大实践。这一人类历史上最为宏大而独特的实践创新将给理论创造、学术繁荣提供强大动力和广阔空间，也会带来中国乃至世界哲学社会科学的大发展，我们不能辜负这一时代。(完)

　　专家简介：

　　尹俊，北京大学习近平新时代中国特色社会主义思想研究院院长助理、研究员、博士生导师。研究领域包括中国式现代化、五年规划、习近平经济思想、数字时代的组织管理等。已出版《中国式规划》《经济低碳化》《中国新型城镇化之路》《领导力的本质》等著作，在Asia Pacific Journal of Management, Journal of Business Research, Journal of Innovation & Knowledge等国际高水平刊物发表多篇论文。其今年出版的新书《经济学理论与中国式现代化：重读厉以宁》，综述和提炼了中国特色经济学的理论体系和中国式现代化的分析框架。

　　（文图：赵筱尘巫邓炎）

[责编：天天中]

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